由我国医学界各领域的数十位知名学者自行设计实施的“中国脑卒中一级预防研究”（CSPPT），于2015年3月在美国心脏病学会年会上由首席科学家，中华医学会心血管分会主任委员，北京大学第一医院霍勇教授正式公布，美国医学会杂志（JAMA）同步在线发表。作为主推论文，JAMA杂志同时编发了由两位世界重量级流行病学和营养学家撰写的述评。

 2008年3月，本研究所使用的试验用药“依那普利叶酸片”获得国家药监局批准上市，5月CSPPT首个受试者入组，到2013年8月最后一个受试者出组，再到2015年3月主要研究成果正式发表，CSPPT经历了整整7个年头，终于修成正果。

 CSPPT的主要研究发现是，采用中国自主研发的创新药物依那普利叶酸片，能较单纯降压更有效降低高血压患者发生脑卒中的风险。相比单纯使用其他降压药，使用依那普利叶酸片治疗，额外降低脑卒中21%。该研究在设计上采用独特的基因型分层随机设计，入组20702例无脑卒中或心肌梗死病史的高血压患者，随机接受依那普利叶酸片或依那普利治疗。以首发脑卒中作为研究主要终点，双盲治疗观察4.5年（中位数）时间。

 CSPPT之所以在国内外医学界乃至大众媒体引起广泛关注，有以下原因：第一，CSPPT的靶点是降低脑卒中风险，针对我国死因首位的疾病，提供在现有最佳治疗措施基础之上额外的疗效，真正满足医学需求，具有重要的临床和公共卫生学价值，并具有改变临床实践的指导意义。

 第二，CSPPT所提供的新治疗方案，不会增加患者的用药风险。由于依那普利叶酸片只是在常用的降压药基础上添加了一种维生素，其长期用药不但疗效增加确切，而且额外风险低。

 第三，叶酸的心血管保护的有效性是世界性的难题。自上世纪80年代起所完成的十余项大型临床试验，结果不一，而且以阴性的结论为主流。CSPPT遵循精准设计理念，采用脑卒中作为主要指标，在叶酸水平低的人群进行试验，并采用基因型分层随机，检测全部受试者的基线叶酸和同型半胱氨酸水平，因此能够获得超越前人的科学成果，并圆满解释了既往研究结果不一的可能原因。

 第四，该研究所采用的试验药是由我国自主研发，具有完全知识产权保护的创新药。该研究既圆满回答了叶酸预防脑卒中疗效的科学问题，也为我国创新药的未来研发探索了一条重要途径。

 CSPPT的设计和启动伊始，正是叶酸在心血管领域的应用几乎被完全打入“冷宫”之时。但霍勇教授带领的研发团队敢于质疑主流声音，在繁杂无序的大量文献中寻找到脑卒中作为突破口，并成功地于2007年在著名医学杂志“柳叶刀”上发表了有关叶酸预防脑卒中疗效的meta分析结果。文章中首次将叶酸对脑卒中和心肌梗死的作用区分开来，得出了叶酸能够显著降低脑卒中风险18%的结论，同时，也初步探讨了叶酸应用的适用人群的问题。这为后来CSPPT的设计和实施提供了重要的理论依据。而此后开展的CSPPT与既往假设完全吻合，进而确证了这一论断。

 霍勇教授在回顾了十多年的研究历程后不无自豪地说：“这一确凿的循证医学证据，为叶酸预防脑卒中的有效性研究画上了一个圆满的句号。我国科学家首次为预防脑卒中这一重大医学难题开出了中国处方”。

 作为CSPPT研究多学科协作的牵头人和论文共同通讯作者的侯凡凡院士，是南方医科大学南方医院国家肾脏病临床医学研究中心主任。侯院士在总结CSPPT的科学发现时指出：CSPPT的研究设计符合精准医学的新概念：1) 针对叶酸水平低下的人群；2) 采用跟低叶酸，高同型半胱氨酸关系最为密切的脑卒中作为主要终点；3) 采用一级预防设计以避免更多疾病和合并用药的混杂因素的影响。这些由JAMA杂志编发的论文述评中总结的特点，很好地概括了CSPPT之所以完胜其他同类研究的优势所在。同时，侯院士还就CSPPT在多学科协同研究的示范作用，作出高度评价。

CSPPT数据与安全监查委员会主席，中国预防医学会主任委员王陇德院士认为：CSPPT是我国防控脑卒中的一项重大科技成果，为脑卒中防控提供了更有效的武器，是我国新药研发和大型循证医学研究领域的一个里程碑。”